平安证券：小核酸药物成功III期验证 带来治疗新突破
来源：财中社
7月28日，平安证券发布生物医药行业研报称，注重细分领域轮动机会，关注小核酸药物临床价值。小核酸药物是一类与传统的小分子和抗体类药物有显著差异的新型药物。这些药物通过选择性地靶向特定基因或相应的信使RNA来调节基因表达和调控翻译相关过程。这类药物包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、小RNA（miRNA）和适配体等。
与传统药物相比，小核酸药物具有更高的药物研发效率、增强的靶向性和特异性和持久的药效等优势。核酸药物可以设计为高精度靶向特定基因或RNA序列。这允许特定基因的选择性下调或上调，与某些常规药物相比，可能会减少脱靶效应。多年来，小核酸化学修饰和递送系统的进步不仅提高了它们的特异性和有效性，还减少了副作用。因此，小核酸药物由于其独特的优势，已成为治疗各种疾病的有前途的工具。
2025年7月22日，法国生物技术公司Abivax宣布其口服miRNA药物Obefazimod（ABX464）治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的两项III期研究（ABTECT-1、2）达到主要终点。消息公布后，Abivax股价单日暴涨466%，市值从6.3亿飙升至35.8亿美元。这一历史性涨幅的背后，是全球首个miRNA疗法在自免领域的临床验证，也是2024年诺贝尔生理学奖成果的产业化里程碑。
关于Obefazimod：Obefazimod是Abivax开发的一种口服、全球首创（firstinclass）、增强miR-124（一种抗炎miRNA）表达的HIVRNA剪接调节因子，通过阻止Rev介导的未剪接HIV-1转录本输出到细胞质并与帽结合复合物（CBC）相互作用来抑制病毒复制。
ABTECT-1（Study105）和ABTECT-2（研究106）均为全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=1275），评估了Obefazimod（25mg或50mg，每日1次）对比安慰剂诱导治疗对常规疗法和/或先进疗法反应不足、无反应或不耐受的中度至重度活动性UC成人患者的有效性和安全性。研究的主要终点是治疗第8周实现临床缓解的患者比例。
ABTECT项目是有史以来规模最大的UCIII期研究之一，并且纳入了数量最多的对JAK抑制剂反应不足的患者群体。