基因编辑技术为唐氏综合征治疗提供新思路
创始人
2025-03-22 00:41:00
0次
新华社东京3月21日电（记者钱铮）日本三重大学等机构研究人员组成的团队日前在美国《国家科学院学报·交叉学科》上发表成果说，他们借助基因编辑技术去除了唐氏综合征患者细胞中多余的21号染色体，并确认了相关结果，这项技术如果发展成熟将有助研究人员未来找到唐氏综合征各类并发症的预防和改善方法。
三重大学日前发布新闻公报说，唐氏综合征是最常见的一种染色体异常导致的疾病，患者细胞内本该有2条的21号染色体多出一条变成3条，因此该病又称为21三体综合征。唐氏患者常伴有智力发育障碍，目前该病尚无根治方法。
本项研究中，团队从唐氏综合征患者皮肤中提取成纤维细胞并以此培育出诱导多功能干细胞（iPS细胞）。接着，他们应用染色体工程学培育出三种iPS细胞，这三种iPS细胞分别被删除了3条21号染色体的其中一条。以对这些细胞的全基因组测序结果为基础，研究人员提取出每条21号染色体所特有的供CRISPR/Cas9基因编辑技术识别的序列。
以提取的这些序列信息为基础，研究团队构建起可将目标21号染色体从多个点位切割的CRISPR/Cas9系统。用这一系统处理唐氏综合征患者的iPS细胞，能以高至37.5%的准确率去除目标21号染色体。
研究人员详细分析了已去除多余染色体的iPS细胞，包括其基因表达模式、细胞增殖速度以及对活性氧的处理能力等，结果发现，这些细胞的特性已恢复正常。研究人员还确认，iPS细胞以外的分化细胞、如成纤维细胞以及非分裂细胞中，也可以用CRISPR/Cas9系统去除染色体。
不过，公报也表示，目前这项技术还处于体外细胞实验验证概念的阶段，还存在一些缺点，今后需要研发不依赖切割的更安全的染色体去除技术。（完）
相关内容
热门资讯
宁波朗迪取得网布烫边切割装置专...
金融界2025年8月6日消息，国家知识产权局信息显示，宁波朗迪环境科技有限公司取得一项名为“网布烫边...
富兴塑膜取得PVC塑膜压纹成型...
金融界2025年8月6日消息，国家知识产权局信息显示，苍南县富兴塑膜有限公司取得一项名为“一种PVC...
美国拟2030年前在月球建成核...
△艺术家描绘的月球上的电力系统。（图片来源：NASA） 当地时间8月5日，据多家美国媒体报道，美国交...
TTG3-1KSG，清清正反手...
TTG3-1战胜KSG，终于结束了对KSG的连败。从EWC回来之后他们似乎变强了，清清证明了为什么萝...
中国电信视联网赋能基层治理 提...
近日，丰都县仁沙镇依托中国电信视联网技术，进一步提升基层治理智能化水平，推动乡村基层治理体系不断完善...
《上古OL》开发商被砍掉的《黑...
微软最近的大裁员砍掉了《上古卷轴OL》开发商备受期待的新IP（代号为黑鸟计划）以及Rare工作室的《...
山东科嘉电气：高效智能充电方案...
山东科嘉电气近日推出了两款创新充电设备，专为不同领域提供专业、高效、安全的充电解决方案。这些设备分别...
科技前沿丨普通家庭何时能用上保...
7月31日召开的国务院常务会议审议通过《关于深入实施“人工智能+”行动的意见》。会议指出，当前人工智...
泰科汽车取得油箱加油单向阀专利...
金融界2025年8月6日消息，国家知识产权局信息显示，芜湖泰科汽车科技有限公司取得一项名为“一种油箱...
当年吹爆Edge浏览器的我，现...
每位资深玩家，在对枪失败、团战暴毙后，都有一套神圣的仪式： “诶今天鼠标有点飘”、“这键盘键程不对”...
走出光伏同质化困境，BC生态圈...
来源：澎湃新闻 隆基绿能创始人、首席技术官李振国 同质化的红海厮杀，令光伏产业深陷恶性竞争泥潭。乘...
AL被打晕了？IG辅助抢大龙翻...
★游戏马蹄铁原创 AL对战IG第二局 IG无愧是现在LPL的人气王，流量王，他们的比赛不仅是明星选...
LOL：BLG被曝不是全华班，...
Shadow护照是意大利的 在LPL赛区中，全华班自带流量和话题，像RNG、BLG这种主打全华班的...
紧盯AI人才，“鹅厂”招新，软...
8月6日，腾讯2026校园招聘正式启动。本次招聘面向2025年1月至2026年12月期间毕业的大学生...
DOTA2 7.39d 更新深...
当看到 7.39d 的更新日志时，我的第一反应是：这不是简单的数值微调，而是V社对当前版本生态的一次...
《仁王3》制作人访谈：保留硬核...
今年6月，《仁王3》发布了首支预告片，并宣布游戏将于明年年初正式发售，登陆PlayStation 5...
青春好市 | 以手抵心，对话千...
当棕榈叶在指尖翻飞成灵兽，当大漆在掌心打磨出光华，当破碎的古瓷片在你手中重获新生...这不是遥远的传...
IDC：Q2中国消费级游戏本市...
IT之家 8 月 6 日消息，市场研究机构 IDC 今天发文，披露了中国消费级游戏 PC 市场的数据...
小米手机欧洲市场份额首超苹果，...
【太平洋科技快讯】8 月 6 日，小米集团合伙人、小米集团总裁、部总裁兼小米品牌总经理卢伟冰在社交媒...
王者荣耀：夏侯惇喜迎加强，亚连...
王者荣耀本赛季已经进入中期，还没有拿到王者印记的小伙伴确实该抓紧时间了，毕竟到了赛季后半段上分难度会...