巧施“基因分体术” 治疗孤独症有了新办法
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2026-01-29 18:00:50
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深圳新闻网2026年1月29日讯（深圳报业集团记者 郑淑仪） 近日，中国科学院深圳先进技术研究院与北京大学第一医院联合团队，在基因治疗领域取得重大技术突破。研究团队历时五年攻关，成功研发出一种名为“AAVLINK”的新型基因治疗递送策略，攻克了长期以来利用腺相关病毒（AAV）载体高效递送长基因的关键难题。该成果于北京时间1月27日在线发表于国际顶级学术期刊《细胞》，为孤独症、癫痫等多种由长基因突变引发的神经系统疾病及遗传病的治疗，开辟了全新的路径。
基因治疗被视为根治众多遗传性疾病的革命性方向，其原理是通过载体将治疗性基因精准送入靶细胞，以修复或替换致病基因。然而临床上，许多重要的致病基因，如部分孤独症、癫痫、杜氏肌营养不良相关的基因，传统AAV病毒载体能包装并递送的长度远远不够，导致直接递送完整治疗基因困难重重。面对这一挑战，深圳先进院路中华研究员团队与北京大学第一医院姜玉武教授团队通力合作，创新性地提出了“AAVLINK”策略。
该策略巧妙地将长基因分成两段，分别装载于两个经过特殊设计的AAV载体中。论文共同通讯作者研究员路中华把它形象地比喻成“用运载火箭把空间站的不同舱段递送到太空”，进行自我拼接组装，从而将目标基因，特别是长基因，高效地递送到大脑细胞里。
编辑：刘晓宇
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